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Por primera vez desarrollado el fármaco para un paciente individual
el ROMA - Por primera vez un medicamento que ha sido diseñado y desarrollado para una sola persona, para curar un raro defecto genético. En un año, dice un estudio publicado en el New England Journal of Medicine, los investigadores del Hospital infantil de Boston, han ido de la identificación del defecto en la prueba de Adn en el niño afectado, que dio resultados positivos. El paciente, Mil Makovec , ha tenido seis años, en 2016, con un diagnóstico de la enfermedad de Batten, un problema neurológico para la cual no hay cura.

Un análisis de Adn reveló que la causa fue una sola mutación de un gen llamado Cln7, esencial para producir una proteína necesaria para la lisosomas, que en las células que tienen la función de eliminar o de reciclaje de la "basura", las sustancias no deseadas de los procesos celulares. Una vez aislado el defecto, los investigadores han desarrollado un oligonucleótido antisentido, un pequeño fragmento de Adn capaz de 'la máscara' el defecto. Una vez que se ha probado en animales, la droga, lo que ha sido llamado 'milasen', ha sido infundida en el niño, después de la aprobación de la Fda para la prueba, con resultados positivos.

Después de un año de cuidados, escriben los autores, la niña mostró una disminución de las convulsiones que ha sufrido, aunque en otros problemas, tales como ceguera, todavía hay mejoras. "La creación de milasen en un tiempo tan reducido - concluyen los autores - es un extraordinario precedente que puede revolucionar la manera de las enfermedades genéticas son tratados".

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