Las autoridades sanitarias estadounidenses aprobaron el viernes 8 de diciembre dos tratamientos contra la anemia falciforme, una enfermedad genética hereditaria de la sangre, incluido el primer tratamiento que utiliza tijeras moleculares Crispr, una técnica de edición del genoma.
"La terapia génica promete ofrecer tratamientos más específicos y más eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras", afirmó Nicole Verdun, directora de la Agencia de Medicamentos de Estados Unidos (FDA), en un comunicado de prensa.
"El potencial de estos productos para transformar las vidas de los pacientes que padecen anemia falciforme es enorme", añadió. El desarrollo de estas tijeras moleculares valió el Premio Nobel de Química a la francesa Emmanuelle Charpentier y a la estadounidense Jennifer Doudna en 2020.
La tecnología Crispr ha revolucionado la manipulación del genoma gracias a su precisión y mayor facilidad de uso en comparación con herramientas anteriores. Ambos tratamientos, Casgevy y Lyfgenia, han sido evaluados en ensayos clínicos y están aprobados por la FDA para pacientes de 12 años en adelante. El tratamiento con Casgevy ya había sido aprobado en noviembre por las autoridades sanitarias británicas.
Las células del paciente se modifican utilizando la tecnología Crispr y luego se trasplantan nuevamente al individuo. La anemia falciforme afecta especialmente a los afroamericanos, subraya la agencia estadounidense. La anemia crónica, las crisis dolorosas agudas y el mayor riesgo de infecciones se encuentran entre los síntomas más comunes de la anemia de células falciformes. Las repercusiones, con daños a órganos vitales, pueden ser graves e incluso mortales.
