Los tumores que afectan a los niños puede ser fotografiado en el nivel genético y molecular de una manera precisa, la identificación de las mutaciones para los que no son de los medicamentos de destino. Medicamentos para los que ahora tienen las primeras demostraciones de la eficacia. Decir que son dos los estudios que se tratarán durante la reunión anual de la Sociedad americana de oncología clínica (Asco) y que han sido el foco de la conferencia de presentación del evento, que se celebrará del 31 de mayo al 4 de junio en Chicago. "Hoy podemos curar muchos de los niños enfermos de cáncer, pero todavía hay pacientes que necesitan mejores tratamientos", dijo Mónica Bertagnolli, el presidente de Asco. "Estos resultados nos acercan a la era de la oncología pediátrica de precisión. Ahora que sabemos que la genética de los trastornos para los que no son fármacos de destino son muy comunes en el cáncer de la niñez, tenemos la oportunidad de mejorar las tasas de éxito". Encontrar las mutaciones en el pequeño de los resultados a Los que se refiere Bertagnolli son los presentados por el NCI-COG Pediátricos PARTIDO, una red que incluye más de 40 centros clínicos pediátricos en los estados Unidos en 2017 se ha iniciado un estudio con el objetivo de entender si en el cáncer infantil fue posible encontrar mutaciones genéticas, así como las de los adultos. "Nuestra hipótesis era que las alteraciones eran reconocibles sólo en el 10% de los casos, pero los datos hasta ahora recogidos, que se refieren a 1 año y medio de investigación y más de 400 niños examinados, muestran que el porcentaje es mucho mayor, el 24%", dijo Le Parsons, de la facultad de Medicina Baylor en Houston, quien dirigió la investigación. "El estudio demuestra que es posible crear un programa de detección molecular para niños, adolescentes y adultos jóvenes, pacientes con tumores que son resistentes a los tratamientos". Dar en el blanco correcto de los resultados del estudio, que todavía está en curso, respecto de 422 pacientes que sufren de diferentes tipos de cáncer, pero tienen en común el hecho de no responder a la terapia. Entre los tipos de cáncer con la mayor proporción de dianas moleculares identificados, ha sido el astrocitoma, un tumor en el cerebro; mientras que en cuanto a la meta, y la más común es la mutación del gen RAS, seguido por la mutación o la fusión del gen BRAF. Una vez que haya identificado la alteración y el objetivo de drogas la mayoría de los pacientes fueron incluidos en el estudio de los protocolos. La fusión en el visor, el segundo resultado importante presentado por los expertos de la Asca está relacionado con un medicamento, entrectinib, en la fase de juicio en los pacientes que tienen alteraciones en la precisa fusión de los genes NTRK, o el reordenamiento del gen ROS1 o ALK. "Muchos de los cánceres de la juventud tienen estas características y las técnicas de secuenciación, tales como la secuenciación de próxima generación, la lista es cada vez más grande y se extiende. Estamos, por tanto, investigar la seguridad y eficacia de entrectinib en los niños y adolescentes que tienen estas alteraciones, independientemente del tipo de tumor", explicó Giles W. Robinson, MD, neuro-oncólogo pediátrico a st Jude Children's Research Hospital en Memphis, quien dirigió el estudio. Estas pruebas se denominan "baloncesto" porque ellos juntos, en la papelera de hecho, los tumores son muy diferentes, pero que comparten el objetivo molecular: en este caso, en el 55% es de neuroblastoma, un cáncer del sistema nervioso, pero los demás son los tumores sólidos que afectan a los diferentes órganos.
El estudio, cuyo objetivo fue establecer la dosis óptima del fármaco y su seguridad ha involucrado a 29 pacientes entre las edades de 4,9 meses y 20 años, por lo que no es una válida opción terapéutica de primera línea, afectados por tumores con o sin la fusión de los genes NTRK, ROS1 o ALK. Los datos demuestran que entrectinib es capaz de reducir significativamente la masa tumoral en niños y adolescentes con tumores sólidos en los que las alteraciones genéticas de los afectados por la droga y para obtener una respuesta completa en dos de los pacientes; mientras que en el caso de los pacientes con un tumor primario del sistema nervioso central en etapas avanzadas se observó una respuesta objetiva en cinco pacientes y una respuesta completa en un paciente.
"hasta Ahora hemos tenido pocos estudios sobre el tratamiento de destino en la población pediátrica. Aunque estos datos son preliminares y es necesario realizar más investigación, nos indican que hay un primer tratamiento potencial del cáncer pediátrico basada en la genética del tumor en lugar de en el tipo o en la colocación en el nivel de los órganos", ha concluido Bertagnolli.
El estudio, cuyo objetivo fue establecer la dosis óptima del fármaco y su seguridad ha involucrado a 29 pacientes entre las edades de 4,9 meses y 20 años, por lo que no es una válida opción terapéutica de primera línea, afectados por tumores con o sin la fusión de los genes NTRK, ROS1 o ALK. Los datos demuestran que entrectinib es capaz de reducir significativamente la masa tumoral en niños y adolescentes con tumores sólidos en los que las alteraciones genéticas de los afectados por la droga y para obtener una respuesta completa en dos de los pacientes; mientras que en el caso de los pacientes con un tumor primario del sistema nervioso central en etapas avanzadas se observó una respuesta objetiva en cinco pacientes y una respuesta completa en un paciente.
"hasta Ahora hemos tenido pocos estudios sobre el tratamiento de destino en la población pediátrica. Aunque estos datos son preliminares y es necesario realizar más investigación, nos indican que hay un primer tratamiento potencial del cáncer pediátrico basada en la genética del tumor en lugar de en el tipo o en la colocación en el nivel de los órganos", ha concluido Bertagnolli.
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